Ogni studio clinico è articolato in 4 fasi, ognuna delle quali richiede un tempo adeguato di svolgimento.
Studi di Fase I: in questa prima tappa il farmaco da sperimentare viene somministrato a dosi crescenti, partendo dalla più bassa possibile, ad un gruppo molto piccolo di persone, per lo più volontari sani (tranne nel caso dei farmaci oncologici, dove anche in fase I sono coinvolti i pazienti). Lo scopo è identificare eventuali effetti indesiderati che non possono essere rilevati negli studi preclinici, quelli condotti su cellule ed animali di laboratorio, e arrivare alla cosiddetta massima dose tollerata. La fase I ha quindi lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tossicità rispetto alla dose/schema di trattamento e capire le proprietà farmacologiche del nuovo farmaco in un numero limitato di casi.
Studi di Fase II: in questa fase viene inizialmente valutata l’efficacia del trattamento. Questi studi coinvolgono in genere un gruppo di persone più numeroso rispetto a quelli della fase I, non più volontari sani (eccetto che per gli studi oncologici) ma pazienti, se si tratta di studiare una cura. Ha lo scopo sia di indagare la capacità di produrre effetti curativi desiderati che a dimostrare la tollerabilità e l’attività del nuovo farmaco sperimentale in un numero di casi già più ampio rispetto alla fase precedente. L’obiettivo di questa fase è anche stabilire la dose minima del farmaco che sia attivo per una data malattia.
Studi di Fase III: in questi studi l’efficacia e la sicurezza di un trattamento sono valutate su larga scala, in genere anche in migliaia di pazienti, di solito in centri diversi. La fase III sarà in grado di confermare o meno il miglioramento del nuovo trattamento rispetto a quello standard usato fino a quel momento per una particolare patologia, o rispetto al placebo se non esistono altre cure. In questa fase si confrontano sia l’efficacia che il rapporto rischio-beneficio del farmaco sperimentale, e si esamina se sono migliori rispetto a quelli osservati con trattamenti simili già in commercio. Una volta conclusa la fase III, l’azienda farmaceutica procederà con la richiesta di autorizzazione al commercio alle autorità competenti (EMA per l’Europa e AIFA per l’Italia). Una volta ottenuta l’autorizzazione dell’EMA, valida per tutti i Paesi d’Europa, per l’Italia entra in gioco l’AIFA, che ha il compito di stabilire se il farmaco autorizzato possa essere rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale.
Studi di fase IV: la fase IV è la cosiddetta fase di farmacovigilanza. Una volta che il prodotto è stato immesso sul mercato, diventa un “sorvegliato speciale”. Effetti indesiderati anche gravi infatti possono essere così rari da manifestarsi solo quando molte migliaia di persone, più numerose ed eterogenee di quelle che hanno partecipato agli studi, assumono il farmaco. Per questo si continuano a raccogliere informazioni sui farmaci e sugli eventuali effetti indesiderati anche a lungo termine.
Riferimenti e fonti: https://www.aifa.gov.it/sperimentazione-clinica-dei-farmaci