Indicato anche con il termine “clinical trial”, in generale è una ricerca scientifica che serve a verificare se un nuovo approccio clinico (preventivo, terapeutico o anche diagnostico) può essere più vantaggioso del miglior approccio finora disponibile o di un placebo nel caso in cui per la malattia non esistono altre cure. Per valutare se il nuovo trattamento è vantaggioso, gli aspetti più importanti da considerare sono la sicurezza (assenza di effetti collaterali oppure di danni intollerabili) e l’efficacia (capacità del farmaco di determinare l’effetto benefico ricercato). Accanto a questi aspetti si analizzano anche altri fattori come i costi e l’impatto sulla qualità della vita.
A volte non si tratta di mettere alla prova un nuovo farmaco, ma di verificare se tempi o modalità diverse di somministrazione di un farmaco esistente possono essere più validi di quelli consueti. In altri casi si può valutare un intervento sugli stili di vita o un protocollo per la diagnosi precoce di una malattia (tipicamente uno screening oncologico). Altre sperimentazioni cliniche possono confrontare tra loro l’affidabilità di diverse apparecchiature diagnostiche per la diagnosi di una malattia o l’opportunità e le modalità dei controlli successivi alla fine di un trattamento (follow-up). A seconda della domanda cui lo studio intende rispondere, i volontari coinvolti saranno persone con determinate malattie o caratteristiche, oppure persone in salute (volontari sani).